第一百六十三章 就从全世界最昂贵的药物开刀吧

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基因治疗,一个往往出现在科幻小说中的名词,如今正在走入人们的生活。

全世界正在掀起一股基因治疗的热潮,海外基因治疗药物层出不穷。

很可惜,华夏的基因治疗药物当年虽然拔得头筹,却由于内部原因,沉寂了足足二十年, 至今仍然缺席这一举足轻重的医疗战场。

基因疗法的设想其实出现得很早,早在1972年,就有这方面的设想,当时的设想是通过基于DNA的药物,将健康的基因插入细胞中以替代致病基因变体。

设想很美好,现实却很残酷, 经历过数十年的实验失败, 路线探索, 甚至一些病人的死亡,这一路走来,坎坷异常。

全世界第一个基因治疗的药物‘今又生’其实是在2003年于华夏上市的,是一款抗肿瘤基因治疗药物,当时可谓是石破天惊。

但是由于后续临床开发缺钱引入资方,陷入科学家和企业家的专利争夺战,长期的内耗彻底摧毁了这款首发药,至今已是昨日黄花。

2014年第二款基因治疗药物在欧罗巴首发上市,用于治疗罕见遗传病脂蛋白脂肪酶缺乏症,但是由于该病患者太少,发病率仅为百万分之一,而售价又高达100万美元,上市后仅仅售出一例,因此四年后就退市了。

2017年,鹰国市场首个体内基因疗法药物获得FDA批准, 标志着基因治疗时代的正式来临。

在此之后,基因治疗药物的上市步伐迅速加快。

基因治疗涵盖细胞治疗,基因治疗以及核酸疗法,如今全世界已经有超过20款基因疗法上市, 用于癌症,病毒感染,以及遗传性疾病等方面的治疗。

经过近半个世纪,基因疗法已经从概念变成现实。

根据预测,基因治疗的全球市场规模从2017年的10亿美元,短短几年时间,市场规模将增长44倍,在未来两年内达到440亿。

在过去以及未来的数年中,基因治疗已经成为,并将继续成为最受关注的制药领域之一。

无数的患者都将从中受益,面对如此盛况,人们甚至可以把想象力放得更远,去畅想一下真正的未来

那个只会出现在科幻小说中的未来,也许正在现实复刻,并朝着一個人们无法想象的方向飞驰而去。。

“啪啪啪”,一阵热烈的掌声响起来。

一个个员工从座位上站起来,激动地鼓着掌。

他们刚才看到国外科研团队做出的基因组学成就,一个个心潮澎湃,恨不能自己也做出这样的成就。

每个生物学子,心中最大的梦想是什么?

难道不是解开基因的密码,揭开生命之谜吗?

而现在,整个世界都朝着这个目标,迈出了坚实的一步。

他们,也要乘风而起,追赶上这股浪潮,在风口上翱翔起舞。

一片片满怀期待的目光看向了唐缺。

他站在正中央,手中拿着一个DNA双螺旋结构模型。

在掌声中,他已经冷静了下来,看向簇拥在四周的人群。

“好了,我已经宣战了,你们有什么想法和问题?”

员工们你看看我,我看看你,面面相觑。

他们已经在唐缺手下干了一段时间,但有时候还是跟不上领导弯路飙车般的思路。

虽然这番宣言听起来让人热血沸腾,但是能不能说说细节,具体朝哪个方面使劲似乎也不是他们能决定的吧。

一个文质彬彬的男青年举起手来:“唐博士,我有几个问题。请问我们已经有了目标吗?该从哪一种罕见病开始呢?”

“我们挑选目标疾病是不是应该有一个标准,比如从病人最多的罕见病开始,或者还是从其他方面?”

“仿制药部门正在研发许多罕见病的药物,我们是不是要多跟他们交流一下。”

唐缺用欣赏的眼光看着他,点点头:“蒋开,你提的问题很好。证明你有自己的思考,非常难得,让人欣赏。”

他举起一根手指,缓缓道:“目标我已经选好了。”

“至于选择标准,很简单,我们先摸着友商过河,模仿他们的治疗路径,给药途径,然后进行改进,等到大家都手熟了,上岸了,再开始自由奔跑。”

“现在市场上大约有20余种药物,我们先从最成熟,价格最贵的开始。”

“仿制药那边没有技术含量,都是在搞小分子药物,跟我们要研究的生物大分子药物不一样,方向都不一样,他们治标,我们治本。”

“你们可以跟他们交流除了研发之外的其他方面。”

“好了,现在大家应该都有所了解了。”

“我还有一个问题要问你们,”唐缺将竖起的手指放到面前,犀利的眼神扫射着全场。

“谁能告诉我,当今世界,最昂贵的药物是什么?”

现场瞬间陷入沉寂。

过了几秒钟,一个戴着眼镜的小个子男人向四周望了望,怯怯地举起了手:“我,我知道。”

唐缺失望地摇摇头,声音异常冷酷:“我提了问题,知道你就说出来。”

他忽然大声喝道:“在我这里做事,要直接,你们懂吗?”

稀稀拉拉的声音响起:“懂。”

唐缺眼睛一瞪:“放屁,声音这么小。我听不见!”

全场瞬间高呼:“我懂!”

小个子眼镜男也挺起胸膛,大声喊道:“我们懂!”

唐缺大声鼓起掌来:“好,这才够劲,这才爷们,这才疯狂。”

“现在你们告诉我,全世界最贵的药物是什么?”

他又大声问道,这次使出了全身的力气,震耳欲聋的声音如一阵风般,在现场席卷而过。

所有人昂首挺胸,大喊出声:“Zolgensma。”

“哪家公司?治的什么病?”

“诺华,脊髓性肌萎缩症SMA。”

每个人的肺就像风箱一样扇动,大声将这几个名字喷吐出来。

当说出来以后,他们就盯着唐缺看,等待他继续往下说。

唐缺将手放在耳边,扇了扇风,侧耳问道:“价格呢?我没听到价格。”

小个子眼镜男第一个脱口而出,一个个字像机关枪一样从他口中吐出。

“售价高达210万美元,合计人民币1400万元左右。”

唐缺这次看向他,点了点头:“很不错,有长进,下次知道答案直接说出来,不要浪费任何口水。”

小个子眼镜男紧张地咽了咽唾沫,点点头,紧闭双唇,没有再说话。

唐缺双手抱胸,继续说下去。

“脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种非常罕见的神经肌肉遗传疾病,全世界仅有约10000人患病。诺华公司开发的这款疗法,是通过腺相关病毒(AAV)将正确的人类SMN1基因递送到患者体内细胞中,从而恢复患者的运动能力。”

“这是真正的基因治疗药物,只需要一针,就能彻底治愈患者。”

“这款药物目前并未在国内上市,但是已经获得了药监局的临床试验申请。”

“由于效果太好,它的市场销售在不断增长,去年达到了13亿美元。”

“但是这并不是唯一一款治疗SMA疾病的药物,全球共有三款SMA治疗药物上市,其他两款已经在国内上市了。”

“价格同样非常昂贵,但是比诺华那款要便宜一些。”

“大家对去年的70万一针天价药事件可能还有一点印象吧。这款药物就是渤健治疗SMA的反义寡核苷酸药物Spiraza。”

“它已经在国内上市两年多,患者需要腰椎刺穿的方式终身给药,之前价格太贵,一直卖得不好,后来经过谈判进入医保目录,原本70万一针降到了3万一针。这样下来,患者第一年治疗费用为10万左右,后续每年还需要5万,报销之后,应该会更低。”

“最后一款是罗氏的Evrysdi,这是一款口服药物,同样非常昂贵,在国内定价为6万一瓶,目前还没有进入医保,一个儿童每年的治疗费用大约在四五十万左右。”

唐缺突然面色一肃:“我唐某人最看不惯的就是天价药,渤健能降价,罗氏和诺华为什么不能降价?”

“价格贵的这么离谱,一针1400万,简直就是离谱他妈给离谱开门,离谱到家了。”

“这其中就没有垄断的原因吗?药企需要利润,但是不应该这么离谱。”

唐缺摇摇头,深深吐出一口气:“科技的发展,能把成本打下去。现在,就让我们来做这个成本杀手吧,华夏制造,向来就有这个光荣传统。”

“我们的目标,就是研发出自己的SMA基因药物,把这些天价药从高处打下来,恢复它们的使用价值,让其回归药品的本质——治病救人。”

“只有人们吃得起的药物才是好的药物,才应该成为我们的目标。”

“一款药物,如果没有病人用得起,或者只有极少数人用得起,那它来到这个世界又有什么意义呢?”

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